Każde badania kliniczne to skomplikowany proces.
Wymaga on ogromnych nakładów finansowych, wielu lat pracy oraz niezwykłej precyzji.

Prace nad nowymi kuracjami to często bardzo długi proces, który zwykle trwa latami: testy laboratoryjne na zwierzętach są często konieczne, zanim badacze mogą zaangażować ochotników do badań klinicznych.

Testy kliniczne dzieli się na 4 fazy:

Faza 1 – testy na ludziach zdrowych i / lub wybranych chorych:

Badania pierwszej fazy przeprowadzane są najczęściej na ludziach zdrowych.
Celem jest przy tym zebranie doświadczeń co do rozprzestrzeniania się substancji czynnej w organiźmie, jej wydalania i czasu, jaki zajmują te procesy.
Badania te nazywane są „badaniami farmakologicznymi”. Zebrane wyniki opisują tzw. farmakokinetykę substancji czynnej.
Jeżeli pierwsza faza zostanie zakończona sukcesem i nie ma istotnych działań ubocznych, następuje „faza 2”.

Faza 2 – testy na niewielkiej grupie chorych:

Testy drugiej fazy przeprowadzane są na ludziach chorych.
Oprócz pierwszych szacunków co do skuteczności, najważniejsze jest w niej znalezienie optymalnego dawkowania tzn. dawkowania o największej skuteczności przy najmniejszej ilości skutków ubocznych.
Testy drugiej fazy nazywane są „badaniami terapeutyczno-eksploracyjnymi”, a ich wyniki dają pierwszy obraz tzw. farmakodynamiki substancji czynnej.
Po tym następuje „faza 3”.

Faza 3 – testy na większej liczbie chorych:

W testach trzeciej fazy odpowiednie badania przeprowadzane są na większej grupie pacjentów (2000-5000 osób).
W tej fazie przeprowadza się również badania porównawcze z innymi lekami, które wykorzystywane są podczas leczenia identycznego schorzenia, oraz badania długookresowe, jeżeli lek przewidziany jest do długookresowego stosowania.
Te badania nazywane są „terapeutyczno-potwierdzającymi” i dostarczają dowodów skuteczności i bezpieczeństwa leku wymaganych do jego dopuszczenia.

Wniosek o dopuszczenie do obrotu po fazach 1 do 3:

Aby lek mógł być wprowadzony na rynek, musi on zostać oficjalnie zatwierdzony przez Ministerstwo Zdrowia.
Badania fazy 1 do 3 konieczne są, by złożyć wniosek o jego dopuszczenie.
Wszystkie dostępne dane są następnie dokładnie sprawdzane, po czym następuje wydanie decyzji o ewentualnym dopuszczeniu do obrotu.
Dopiero wtedy lek jest dostępny w aptekach.
Wiele leków wydaje się tylko na receptę.

Faza 4 – testy po wprowadzeniu leku na rynek:

Po tym, jak lek został dopuszczony i wprowadzony na ranek, przeprowadzane są badania fazy 4.
Zbiera się w nich informacje dotyczące terapeutycznego zastosowania leku w praktyce.
Umożliwiają one również oszacowanie korzyści oraz ryzyka – przede wszystkim korzyści ze stosowania i tolerancji leku przy długotrwałym przyjmowaniu oraz w razie wystąpienia rzadkich działań ubocznych, które nie zostały odkryte w stosunkowo niedużych grupach pacjentów w fazach 2 i 3.

Wraz z wydaniem zezwolenia nie kończy się jednak odpowiedzialność firmy farmaceutycznej za gwarancję skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa nowego medykamentu.
Stąd też co pięć lat konieczne jest przedłużanie zezwolenia dopuszczającego lek do obrotu.
Kontroluje się wówczas najnowsze dane co do korzyści i ryzyka stosowania leku.

Zezwolenie przedłużane jest tylko w wypadku, gdy bezpieczeństwo pacjentów w dalszym ciągu nie budzi zastrzeżeń.